Санофі включила до гуманітарної програми 12-річну українку з рідкісною хворобою

Санофі, провідна міжнародна фармацевтична компанія, включила ще одну пацієнтку з рідкісним захворюванням у гуманітарну програму Санофі Джензайм в Україні. Нова пацієнтка – 12-річна дівчинка з Миколаєва, яка страждає на мукополісахаридоз 1 типу, підтипу Шейє.

Джерело: pixabay.com

Захворювання пацієнтці остаточно діагностували у 2019 році у Центрі орфанних захворювань НДСЛ «ОХМАТДИТ» через 9 років після появи перших симптомів хвороби. Розпізнати рідкісне захворювання лікарям вдалося лише після проведення аналізу на визначення активності специфічних лізосомних ферментів. На запит лікаря розглянути дівчинку як пацієнтку, яка потребує невідкладної терапії, Медична комісія гуманітарної програми Санофі Джензайм у Бостоні, проаналізувала клінічний стан пацієнтки та підтвердила її важкий стан. Наступним кроком стало прийняття рішення компанією Санофі включити дівчинку до своєї гуманітарної програми.

Ми осознавали, що ця дитина ризикує втратити життя, якщо не отримає належної ферментно-замісної терапії вже зараз. Зважаючи на такий довгий шлях до встановлення діагнозу, ми просто не могли залишатися осторонь. Адже для нас, у Санофі, одним із ключових пріоритетів є постійна підтримка пацієнтів, їх здоров’я. Попри складні обставини сьогодення, коли у світі панує пандемія та нестабільність, ми, як соціально відповідальна компанія, продовжуємо безперервно виконувати свої зобов’язання та допомагати пацієнтам, які потребують життєво необхідного лікування. Цим рішенням ми також прагнемо підтримати державу, зменшивши на неї фінансове навантаження, яке передбачає лікування орфанних пацієнтів відповідно до державної програми.

Алла Гонтар, директор департаменту медичних питань компанії Санофі в Україні

Джерело: Freepik

Першу інфузію маленька пацієнтка отримає вже у найближчі тижні після того, як Київська міська державна адміністрація затвердить ввезення ліків до Києва. Завдяки ферментно-замісній терапії, яку пацієнтка почне отримувати в рамках гуманітарної програми Санофі Джензайм, мукополісахаридоз 1 типу у дівчинки перестане прогресувати і захворювання вдасться стабілізувати. Лікування має покращити частину показників здоров’я пацієнтки та якість життя в цілому, що дозволить дівчинці почувати себе значно краще.

Мукополісахаридоз здатний дуже швидко прогресувати. Захворювання вражає сполучну тканину, кістки, суглоби, печінку, серце. У пацієнтів погіршується слух, знижується зір, розвиваються тугорухливість та сколіоз. Якщо вчасно не розпочати лікування, хвороба призведе до розумової відсталості, дихальної та серцевої недостатності, а надалі і до смерті. Як лікар зазначу, що рішення компанії Санофі про включення дівчинки до гуманітарної програми дало їй шанс на життя та можливість відчути дитинство так само, як її однолітки, мати шанс на подальше гідне життя. Адже через відсутність належного та вчасного лікування на даному етапі життя наслідки погіршення стану могли б бути катастрофічно негативними. В Україні період очікування початку лікування у пацієнтів з метаболічними захворюваннями до початку лікування за рахунок державної програми може сягати від 1,5 до декількох років. Це згаяний час, коли прогресує захворювання, наслідки якого неможливо повернути назад.

Наталія Самоненко, лікарка Центру орфанних захворювань ПДВ «ОХМАТДИТ»  

Про програму Санофі Джензайм

Гуманітарна програма Санофі Дзензайм була започаткована в Україні в 2002 році і тривала година була єдиною можливістю для українських пацієнтів з рідкісними захворюваннями отримати життєво необхідне лікування. У всьому світі програма є тимчасовим рішенням для забезпечення пацієнтів життєво необхідними лікарськими засобами з моменту встановлення діагнозу до початку лікування за рахунок державної програми.

За період дії гуманітарної програми компанії в Україні, її обсяг за всіма нозологіями вже досягнув 1,5 млрд грн. На сьогодні, в Україні 20 пацієнтів отримують лікування у межах гуманітарної програми, 14 лікуються завдяки програмі вже понад 10 років. Перебуваючи на лікуванні у рамках гуманітарної програми Санофі Дзензайм, 6 пацієнток стали мамами 9 здорових малюків.

Крім гуманітарної програми, Санофі Дзензайм надає підтримку у діагностиці орфанних захворювань та навчанні лікарів. Завдяки гуманітарній програмі Санофі Дзензайм багато лікарів здобули перший досвід у лікуванні пацієнта з рідкісною хворобою.

_____________________________________________________________________________________________________

Про Санофі

Зобов’язання Санофі — надавати підтримку людям, які мають проблеми зі здоров’ям. Ми є глобальною біофармацевтичною компанією, для якої здоров’я людей є ключовим пріоритетом. Ми запобігаємо хворобам за допомогою вакцин, пропонуємо інноваційні рішення для боротьби з болем та полегшення страждань. Ми завжди поруч із пацієнтами, які мають рідкісні захворювання, та з мільйонами тих, хто живе з хронічними недугами.

Завдяки зусиллям 100 000 співробітників у 100 країнах Санофі перетворює наукові інновації на терапевтичні рішення у всьому світі.